Insilico Medicineは、生成AIによる創薬プラットフォームを掲げるバイオテクノロジー企業である。同社の候補薬レントセルチブ（ISM001-055）は、特発性肺線維症（IPF）を対象とし、AIが標的の探索と分子の設計の両方に関わった事例として紹介されている。標的となったTNIKというタンパク質は、同社のAIによる解析で線維化や老化との関係が示されたとされる。

試験で何が示されたか

2025年6月、学術誌Nature Medicineに第2a相試験の結果が掲載された。論文によれば、試験は主要な安全性の評価項目を満たし、肺機能の指標である努力肺活量に用量依存的な傾向が見られたと報告されている。先行する研究では、標的特定から前臨床候補の選定まで約18か月だったと同社は説明している。

何が新しいか

新しい点は、AIの関与が化合物の絞り込みだけでなく、新規標的の提案にまで及んだとされること、そしてその候補がランダム化比較試験の段階まで進んだことである。創薬AIの議論が「速さ」の主張から、臨床データで検証する段階に入りつつある一例といえる。

注意点

第2a相は小規模で短期間の試験であり、有効性を確定するものではない。その後の第3相試験の結果が、評価を左右する。また「AIが設計した」という表現の範囲は企業や報道で幅があり、人の研究者の判断が各段階に介在している点もあわせて理解しておきたい。なお、数値や計画は発表時点のものであり、変更される可能性があります。最新の内容は出典の一次情報をご確認ください。

読み解くポイント

AI創薬の効果を測るときは、「速く作れた」という主張と「効いた」という結果を分ける必要がある。本件は後者について、査読付き論文として臨床データを公表した点に重みがある。とはいえ、第2a相の規模では、対象となった患者数も投与期間も限られ、肺機能の傾向が偶然や患者背景によるものではないと結論づけることはできない。加えて、標的探索から試験までを一貫してAIプラットフォームで進めるという同社の説明は、工程ごとの人の関与の度合いを含めて理解する必要がある。今後の第3相試験で、主要評価項目を満たすかどうかが、この事例の評価を決める次の節目になる。

レントセルチブの評価を次に動かすのは、第3相試験の結果です。第2a相で示された安全性の評価項目の達成と努力肺活量の用量依存的な傾向が、より大規模で長期間の試験でも再現され、主要評価項目を満たすかどうかが焦点になります。Nature Medicineに掲載された査読付きの臨床データが土台にある分、次の試験結果も同じように検証可能な形で公表されるかが、AIが標的探索から分子設計まで担った事例としての重みを決めていきます。

出典：Nature Medicine（2025年6月、第2a相試験論文）／Nature Biotechnology（2024年3月、前臨床研究） https://doi.org/10.1038/s41591-025-03743-2

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